Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
Gießen

Dres. med. G. Schliesser, S. Tschischka, Chr. Weber, PD A. Käbisch (angest. Arzt)
Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie/Onkologie

Wissenswertes

Was sind klinische Studien?

Einführung

In den letzten Jahren haben sich die Behandlungsergebnisse vieler Krebsarten deutlich verbessert. Jedoch sind die Erfolge in vielen Bereichen sicher nicht zufriedenstellend. Es müssen bei vielen Erkrankungen noch bessere, wirksamere und sicherere Behandlungsmethoden gefunden werden. Die Suche nach diesen neuen und besseren Methoden erfordert eine systematische kontrollierte Erprobung neuer Medikamente, Bestrahlungs- und Operationsmethoden. Hierzu dienen Therapiestudien.

Klinische Studien

Wenn Sie selbst nach der besten Therapie für eine Erkrankung suchen, werden Ihnen viele Behandlungen unterschiedlichster Art empfohlen, zu denen Ihnen oft vielversprechende Erfolge aufgezeigt werden. Jedoch verlaufen Krankheiten bei verschiedenen Patienten sehr unterschiedlich, und ein Medikament, das bei einem Patienten eine gute Wirksamkeit zeigt, kann bei einem anderen völlig wirkungslos sein. Daher ist die Ableitung der Wirksamkeit eines Medikamentes aus der Erfahrung der Behandlung einzelner Patienten immer sehr problematisch, da sie auf Zufällen beruhen kann. In klinischen Studien werden Behandlungen unter kontrollierten Bedingungen und genauer Überwachung an einer möglichst großen Anzahl von Patienten durchgeführt. Die statistische Auswertung der so gewonnen Ergebnisse erlaubt eine sicherere Vorhersage, für welche Patienten die Therapie den größten Nutzen bringt, und auch mit welchen unerwünschten Nebenwirkungen wie oft gerechnet werden muss. Voraussetzung hierfür ist eine sorgfältige Planung. Diese soll verhindern, dass äußere Einflussfaktoren, wie z. B. das Stadium der Erkrankung, Alter oder Begleiterkrankungen das Studienergebnis verfälschen.

Präklinische Studien
Substanzen, die möglicherweise als Medikament eingesetzt werden sollen, werden zunächst in einer Reihe von Experimenten im Labor untersucht. Der Wirkungsmechanismus wird erforscht und die Wirkung der Substanz in Zellkulturen und im Tierexperiment getestet.

Klinische Phase-I-Studien
Zunächst wird eine neue Substanz an einer kleinen Anzahl von Studienteilnehmern getestet. Hierbei wird die Substanz in der Regel in verschiedenen Dosierungen eingesetzt. Ziel von Phase-I-Studien ist es noch nicht die Wirksamkeit der Substanz zu überprüfen, sondern etwas über die optimale Dosierung und die Abbau- und Ausscheidungsvorgänge zu erfahren. Risiken sind in dieser frühen Phase sicher nicht vollständig auszuschließen, aber sie beinhalten auch evtl. die Chance, bei einer bisher nicht behandelbaren Erkrankung ein möglicherweise wirksames Medikament zu erhalten.

Klinische Phase-II-Studien
Der durch eine Phase-I-Studie für sicher befundene Dosisbereich wird nun in der Behandlung einer größeren Anzahl von Patienten eingesetzt. Hierbei wird auch schon auf die Wirkung des Medikamentes geachtet, um möglichst die wirksamste Dosis bei bester Verträglichkeit festzulegen.

Klinische Phase-III-Studien
In Phase-III-Studien geht es rein um die Wirksamkeit des Medikamentes. In der Regel wird das neue Medikament mit einer bisherigen Therapie verglichen. Es soll gezeigt werden, ob es besser oder schlechter ist als die bisherige Behandlung. Falls es bisher keine Therapie bei der Erkrankung gab, kann auch ein Scheinmedikament (Placebo) zum Vergleich eingesetzt werden.
Die Ergebnisse dieser aufwendigen klinischen Prüfungen dienen letztendlich als Grundlage, ob ein neues Medikament vom Bundesinstitut für Arzneimittel zugelassen wird.

Therapie-Optimierungsprüfung
Bei Therapie-Optimierungsprüfungen geht es nicht mehr um die Erprobung neuer Medikamente. Vielmehr wird in diesen Studien untersucht, ob sich z.B. durch eine Kombination verschiedener, schon zugelassener Medikamente oder deren Gabe in  unterschiedlicher zeitlichen Abfolge, bisherige Therapieerfolge noch verbessern lassen.

Sicherheit

Die Sicherheit der Studienteilnehmer ist einer der wichtigsten Aspekte bei der Planung und Durchführung klinischer Studien. Studien müssen nach einem internationalen Standard geplant und durchgeführt werden. Vor Studienbeginn müssen die Gründe, warum diese Studie durchgeführt werden soll, bisher vorliegende Untersuchungen, der genaue Ablauf und die Ziele der Studie in einem Studienprotokoll festgelegt und einem unabhängigen Kontrollgremium, einer Ethikkommission, vorgelegt werden. In dieser Kommission aus erfahrenen Ärzten, Juristen und medizinischen Laien wird genau geprüft, ob die Studie überhaupt sinnvoll ist, ob die Studienteilnehmer unnötigen Gefahren ausgesetzt werden und ob die gesetzlichen Bestimmungen eingehalten werden. Nur mit der Zustimmung dieser Kommission kann eine Studie durchgeführt werden.

Was ist der Vorteil der Behandlung im Rahmen einer Studie?

Der direkte Vorteil der Behandlung für einen Studienteilnehmer ist, dass er die im Augenblick sicher optimale Therapie erhält. Bei neuen Medikamenten beinhaltet dies die Chance vor dessen Zulassung, bis zu der Jahre vergehen können, ein möglicherweise im Vergleich zu älteren Therapien wirksamere Behandlung zur erhalten. Die Ergebnisse einer Studie erlauben in der Folge eine sicherer Aussage wie die optimale Behandlung einer Erkrankung aussehen sollte. Möglicherweise kommt dieses Wissen aber erst nachfolgenden Patienten zu gute.

Wichtige Begriffe

Randomisation
Wenn eine neue Therapie mit einer älteren verglichen werden soll und der jeweilige behandelnde Arzt über die Therapie entscheideen würde, kann es passieren, dass in der Studiengruppe, die das neue Medikament erhält, sich plötzlich viel mehr Patienten mit einem frühen Stadium der Erkrankung befinden. Dies würde natürlich die Untersuchungsergebnisse stark beeinflussen. Aus diesem Grund werden bei einigen Studien, die jeweils zu untersuchenden Therapien zufällig zugeteilt. Dies wirkt im ersten Augenblick etwas befremdlich, da der Proband eine zufällig ausgewählte Therapie erhält. Man muss sich aber klar machen, dass die Studie nur deshalb durchgeführt wird, weil niemand sagen kann, welche von beiden Behandlungen die bessere ist. Auch die Zuordnung durch den behandelnden Arzt würde sich nicht auf durch große Untersuchungen erworbens Wissen, sondern auf die immer begrenzte und persönliche Erfahrung stützen.

Verblindung
Alleine der Glaube ein neues, wirksameres Medikament zu erhalten kann schon zu einer Verbesserung von Beschwerden führen. Dies ist jedoch keine eigentliche Wirkung des Medikamentes und würde daher die Ergebnisse einer Studie verfälschen. Um dies zu vermeiden, wird dem Patienten in einigen Studien nicht mitgeteilt, ob er das zu untersuchende Medikament erhält, oder möglicherweise nur ein „Scheinmedikament“, ein sogenanntes Placebo.
Aber auch die Beurteilung der Wirkung eines Medikamentes kann durch die persönliche Einstellung des untersuchenden Arztes beeinflußt werden. Damit auch Ärzte oder Untersucher keinen unbewußten Einfluß nehmen können, ist bei einigen Studien auch dem Arzt nicht bekannt, welcher Patient, welche Therapie erhält. Diese Studien nennt man Doppelblind-Studien.

Aufklärung
Die Studienteilnehmer müssen vor Beginn der Behandlung in einer Studie ausführlich über den Sinn der Studie sowie deren Nutzen und mögliche Risiken aufgeklärt werden. Sollten Sie selbst die Teilnahme an einer Studie erwägen, ist es wichtig, dass Sie sich genau informieren und sich auch genügend Zeit nehmen, um über die Teilnahme zu entscheiden. Es ist Ihnen aber auch im Laufe einer Studie jederzeit möglich, ihr einmal gegebenes Einverständnis ohne Angabe von Gründen zurückzuziehen.